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FDA批准了罗氏多发性硬化症药物ocrelizumab

时间:2017-03-30  来源:未知  作者:北京白癜风医院

昨日(3月29日),FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准了罗氏CD20抗体、多发性硬化症(MS)药物(http://www.chemdrug.com/)ocrelizumab (商品名Ocrevus)用于治疗复发性(RRMS)和原发进展性(PPMS)硬化症。RRMS标签是依据两个分离叫做OPERA 1和OPERA2的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)。而PPMS标签则根据一个叫做ORATORIO的三期临床实验成果,Ocrevus显示把 PPMS 病人恶化危险下降25%。这是第一个 PPMS同意药物,专家预测 Ocrevus 2022年销售额为40亿美元。

Ocrevus是全人源化CD20抗体。大家都知道 CD20 抗体 Rituxan 是第一个上市的重磅抗体药物,多年来是基因泰克的主要收入起源之一。Rituxan 无论从技巧改革还是治疗效果看相对算得上颠覆性药物,所以扩展 Rituxan 适应症和寻找换代产品(http://www.chemdrug.com/invest/)是个显著的研发方向。MS虽然一直被认为是T细胞介导疾病,但B细胞能够间接导致T细胞适度活泼,所以消除B细胞很早就是治疗MS的一个策略。2006年Ritxuan显示在RRMS疗效很好,但是因为其专利(http://www.chemdrug.com/sell/30/)寿命有限,所以这只是个概念验证试验,罗氏不会为生物仿造药(http://www.chemdrug.com/)企业(http://www.chemdrug.com/company/)开发新适应症。2009年Rituxan在一个 PPMS的临床试验失败,开发天然终止。罗氏还有另一个Rituxan后续产品Gazyva,2013年成为第一个取得FD 冲破性药物位置后上市的新药(http://www.chemdrug.com/)。

Ocrevus虽然转变PPMS无药可治的局势,但其疗效并非颠覆性的。和昨天批准的另一个抗体药物 Dupixent 治疗的湿疹情形类似,Ocrevus可能是粗线条地肃清所有抒发CD20的B细胞,而病人需要的是扫除致病的那一小部分B细胞。最近有研究显示一类叫做GM-CSF的B细胞嫌疑很大,希望PPMS病人很快会有象 Dupixent 那样更精准的药物。Ocrevus与 Rituxan的构造类似,抗原联合位点也根本相同,在PPMS病人的疗效差别可能主要是因为ORATORIO试验病人年纪较轻、疾病尚在早期。也有人认为Ocrevus更强的ADCC毒性起了一定作用,当然也有人这就是纯洁运气。Rituxan后来标签扩大到风湿性关节炎,但 Ocrevus 在风湿性关节炎和红斑狼疮晚期试验都因副作用太大失败,也阐明运气起了很大作用。

多发性硬化症寰球约有200万病人,其中多数为RRMS。PPMS约占10-15%,但更为严重。此前没有上市药物,依靠标签外应用 RRMS 药物掌握。和多数疾病一样,MS 是多种疾病的组合。许多专家以为PPMS与RRMS不是一种疾病。现在固然已有十几个 RRMS 新药上市,但都对PPMS病人无效也解释这两个亚型确切不一样。PPMS 病理复杂,现在仍有很多不清晰的处所,也没有牢靠的临床前模型,所以找到 Ocrevus 确实有很大运气成分。但是我们仍是要给罗氏的冒险投入和开发技巧点赞,在相似物 Rituxan 失败后依然锲而不舍找到 Ocrevus 的适合剂量和疗效终点并不轻易。罗氏没有运气的话找不到 Ocrevus,但运气没有罗氏可能也找不到 Ocrevus。PPMS 是非常恶性的疾病,几十年来治疗没有进展,Ocrevus 是个打破性进展。

Ocrevus 定价每年6万5千美元,比现在标签外使用的药物还廉价25%,这是一个令人敬仰的行为。投资者投资药厂的目标是赚钱,但这可能更要求厂家(http://www.chemdrug.com/company/)要感性定价,因为行业的名声对可连续性生存可能比短期利润更重要。巴菲特曾对员工说“If you lose money for the firm I will be understanding. If you lose reputation I will be ruthless.”。80年代的默沙东持续多年被评为最受尊敬企业,希望制药行业可以再度进入优雅赚钱的时代。




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