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FDA批准诺华突破性CAR

时间:2017-09-06  来源:未知  作者:北京白癜风医院

ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者中,异常细胞会在骨髓中大批增殖,影响红细胞、白细胞、血小板等其余正常血细胞的生成。因此,ALL患者会呈现贫血、瘀青、易出血等症状。

  今日(8月31日),诺华(Novartis)宣布,美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或涌现二次及以上复发的25岁以下患者。

  这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法,也是在美国境内,FDA批准的首款基因疗法!

  关于Kymriah

Kymriah是一款有望为这些患者群体带来福音的打破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提掏出T细胞,并在生产中心进行遗传改革。这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有才能直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,就会被输注回患者体内,进行治疗。

  相关研究

  Kymriah的平安性与疗效在一个多中心的临床实验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内,CAR-T疗法带来的总体缓解率到达了83%。不外它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。

  在之前,Kymriah曾取得美国FDA颁发的冲破性疗法认定,优先审评资格,以及倏地通道资格。综合了收益与危险,美国FDA今日决议同意它上市,为特定患者群体带来全新的治疗希望。




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